В США одобрили препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Причем данное лекарственное средство не смогло пройти III фазу испытаний. Против одобрения такой терапии выступили эксперты из FDA.
Источник изображения: pxhere.com
В минувшем году препарат Elevidys уже одобрили, но исключительно для детей с мышечной дистрофией Дюшенна. Теперь же лекарственное средство разрешили использовать вне зависимости от возраста пациентов. Эксперты, которые вступили против данного решения, заявили, что оно «подрывает научные стандарты». Дело в том, что, согласно внутренним документам, препарат имеет сомнительную эффективность.
Однако Питер Маркс, который и принимал решение о регистрации препарата, поспешил объясниться. Как оказалось, благодаря данной терапии «не удалось достичь первичной конечной точки, но вторичные были признаны убедительными для ее одобрения». Эксперты просили провести дополнительные исследования, но после регистрации препарата ими никто заниматься уже не станет.
Ранее ученые разработали лекарство против ботулотоксина.